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盘点2021年上半年值得关注的10个临床实验

2021年01月29日 浏览量: 评论(0) 来源:生物探索 作者: 责任编辑:admin
摘要:近日,国外生物制药网站BioPharma Dive发布了2021年上半年值得关注的十大临床实验项目清单,其中包括6个与新型冠状病毒相关的项目、3个小分子药物临床项目以及1个基因疗法项目,涵盖抑郁症、肺癌、A型血友病以及α1-抗胰蛋白酶缺乏症等疾病领域。

众所周知,新药研发是一场“豪赌”,耗时长且前期投入巨大。临床实验数据是生物制药企业说服投资人和监管机构、支撑药物上市的重要砝码。受新冠疫情影响,2020年全球临床研究项目均受到不同程度的影响,新药研发所面临的风险也比以往更高。

近日,国外生物制药网站BioPharma Dive发布了2021年上半年值得关注的十大临床实验项目清单,其中包括6个与新型冠状病毒相关的项目、3个小分子药物临床项目以及1个基因疗法项目,涵盖抑郁症、肺癌、A型血友病以及α1-抗胰蛋白酶缺乏症等疾病领域。


疾病:COVID-19

类型:疫苗

企业:强生、Novavax、阿斯利康

在新型冠状病毒(SARS-CoV-2)持续蔓延且感染人数破亿的当下,新冠疫苗成为保障人们生命安全的重要法宝。

去年,Pfizer/BioNTech、Moderna研发的两款mRNA疫苗先后获得FDA批准,由中国企业自主研发的新冠疫苗也在不同国家获批上市。当然,面对迅速蔓延的疫情,越多疫苗问世也就意味着人类在这场“战役”中拥有更多的自主权。

预计在2021年4月前,强生、阿斯利康和Novavax将会报告各自在研新冠疫苗的关键临床数据。


疾病:A型血友病

类型:基因疗法

企业:BioMarin

2017年,首个针对遗传性疾病的基因疗法 Luxturna获美国食品与药品监督管理局(FDA)批准,成为基因治疗领域的重要里程碑事件。自那以后,生物制药企业蜂拥而至,越来越多基因疗法获批。

然而2020年8月,在BioMarin制药公司旗下的Roctavian距离成为首个被批准用于血友病的基因疗法仅差临门一脚之时,FDA却将这款产品拒之门外,理由是该产品在3期临床中显示的效力似乎比早期研究中更弱,并且会随着时间的推移逐渐减弱。同一时间,BioMarin撤回了该产品在欧洲的上市申请。

据悉,BioMarin预计将在2021年1月公布3期临床研究的一年随访数据,如果数据积极,该公司可能会在今年第二季度在欧洲重新提交一份批准申请。不过,由于FDA要求BioMarin对患者进行两年随访,因此可能要到11月才能了解FDA对Roctavian的态度。


疾病:肺癌

类型:小分子药物

企业:安进

尽管人们已经知道KRAS是与侵袭性癌症相关联的主要癌基因之一,但是由于该基因无明显结合位点,因此几十年来一直被认为是"不可成药"靶点。

令人欣喜的是,安进旗下的靶向抗癌药sotorasib(AMG 510)似乎有望终结KRAS“不可成药”的历史。在2019年美国临床肿瘤学会年会(ASCO 2019)上,sotorasib的出现一度成为全场的焦点。

然而在2020年10月,安进却模棱两可地宣布该产品在2期临床中显示出与1期临床相似的疗效,并且没有公布任何细节。

据悉,安进将在世界肺癌大会上公布sotorasib的2期临床结果,相关数据不仅可以决定这种药物在肺癌中的应用范围,还可以决定该公司如何与潜在竞争对手抗衡。


疾病:COVID-19

类型:抗病毒药物

企业:默沙东、辉瑞公司、罗氏公司/Atea制药

尽管有两款mRNA新冠疫苗问世,但是全世界对疫苗的需求远大于疫苗的产量。在此之前,有助于COVID-19患者康复的药物成为保障人们生命安全的重要工具,这使得辉瑞、默克、Atea制药/罗氏开发的实验性抗病毒药物备受瞩目。

其中,辉瑞拥有的是一种新型抗病毒药物,能够靶向冠状病毒用来自我组装和繁殖的3CL蛋白酶,目前已显示出对抗多种冠状病毒的潜力,并且可能成为第一个针对该靶点的抗病毒药物。

公开资料显示,辉瑞抗病毒药物的1b期临床试验可能会在4月份有结果,而默沙东和罗氏/Atea相关药物的中期研究数据可能会在3月份公布。


疾病:抑郁症

类型:小分子药物

企业:Sage Therapeutics/ Biogen

2020年对Sage Therapeutics而言是无比艰难的一年,在抗抑郁药zuranolone的3期临床试验失败后的12个月内,该公司裁员一半,并更换了CEO。

当然,Sage公司仍然认为zuranolone具备巨大的价值,并且在2020年11月与Biogen建立了30亿美元的合作关系,其中就包括对zuranolone的部分使用权。除此之外,该公司还设计了一系列新的3期临床研究以证明该药物的疗效,其中一项名为Waterfall的研究有望在2021上半年得到结果,这将帮助该公司判断zuranolone的前景。


疾病:α1-抗胰蛋白酶缺乏症

类型:小分子药物

企业:Vertex Pharmaceuticals

2020年10月,Vertex制药公司宣布将停止研发针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的实验性药物VX-814,原因是该产品出现令人担忧的安全信号。不过,另一款用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的药物VX-864仍然在推进中,并预计将在2021年上半年产生得到2期临床的结果,这将对Vertex的未来产生重大影响。

参考资料:

1.https://www.biopharmadive.com/news/biotech-10-clinical-trials-watch-2021-first-half/593069/

2.各公司官网及相关新闻

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